随机临床试验中的协变量调整和比例差估计
摘要：在随机临床试验中，差异比例经常被用来衡量二进制结果的治疗效果。为了增强精度和统计功效，可以通过调整预后基线协变量来辅助估计差异比例。标准化或G-计算是评估无条件差异比例时常用的协变量调整方法，因为它对模型错配具有鲁棒性。根据大样本理论，已经提出了各种推理方法来量化不确定性和置信区间。然而，它们在小样本和模型错配下的表现尚未全面评估。我们提出了一种替代方法，基于强健的夹心估计器来估计标准化估计器的无条件方差，以进一步提高有限样本性能。我们进行了大量的模拟来演示所提出方法的性能，覆盖了不同的样本大小、随机化比率和模型错配范围。我们还应用所提出的方法在一个真实数据示例中，以说明其实际应用价值。
作者：Jialuo Liu and Dong Xi
论文ID：2308.15688
分类：Methodology
分类简称：stat.ME
提交时间：2023-08-31