混合抽样量计算：使用保证方法的集群随机试验
摘要：聚类随机试验（CRTs）的样本量确定是具有挑战性的，因为它需要对簇内相相关系数（ICC）进行可靠估计。通常，选择样本量是为了在假设检验中提供一定水平的功效来拒绝零假设。这依赖于最小临床重要差异（MCID）和标准差、ICC和可能的簇大小变异系数的估计值。对这些参数进行变动可以对样本量产生强烈影响。特别是，它对ICC的细微差异非常敏感。通常无法获得相关的ICC估计，或者可用估计不准确。如果使用的ICC与未知的真实值相差较大，可能导致试验明显超出或不足功效。我们提出一种混合方法，利用贝叶斯保证来为具有频率分析的CRT找到样本量。保证是一种既考虑通过先验分布的参数不确定性的替代功效。我们建议为标准差、ICC和簇大小变异系数指定先验分布，同时仍然利用MCID。我们通过设计一个关于中风尿失禁的CRT来说明这种方法。我们展示了在基于引出的ICC先验分布的样本量计算时，保证可以用来避免样本量设定错误，即使先验中位数对ICC非常相似，但先验分布表现出相当不同的行为。保证提供了试验成功概率的理解，给定MCID可以产生对参数不确定性具有鲁棒性的样本量。这在获得可靠的参数估计方面存在困难时尤其有用。
作者：S. Faye Williamson, Svetlana V. Tishkovskaya and Kevin J. Wilson
论文ID：2308.11278
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-08-23