机器学习方法是否导致相似的个体化治疗规则？一项关于真实数据的比较研究
摘要：个性化医学的一个关键方面是识别受益于治疗的患者的亚群，这些亚群可以用来制定个体化治疗规则（ITRs）。许多机器学习方法已被提出来创建这样的规则。然而，方法在多大程度上导致相同的ITRs，即为相同个体推荐相同的治疗，尚不清楚。为了确定方法是否导致类似的ITRs，我们比较了两项随机对照试验中最常见的方法。可以区分两类方法来开发ITR。第一类方法依赖于预测个体化治疗效果，从而通过将评估的治疗推荐给预测受益的个体来得出ITR。在第二类方法中，直接估计ITR而不估计个体化治疗效果。对于每个试验，使用各种度量评估ITRs的性能，并计算ITRs之间的两两一致性。结果显示，不同方法得到的ITRs在要治疗的个体方面通常存在较大分歧。在类似方法之间发现更好的一致性。总的来说，在验证样本中评估ITRs的性能时，所有方法都产生了性能有限的ITRs，表明存在过度拟合的高风险。不同的方法不会导致相似的ITRs，因此不可互换。方法的选择对于哪些患者最终接受某种治疗具有很大影响，这引发了对方法的实际使用的一些担忧。
作者：Florie Bouvier (1), Etienne Peyrot (1), Alan Balendran (1), Corentin S''egalas (2), Ian Roberts (3), Franc{c}ois Petit (1), Rapha"el Porcher (1 and 4) ((1) Universit''e Paris Cit''e and Universit''e Sorbonne Paris Nord, Inserm, INRAE, Center for Research in Epidemiology and StatisticS (CRESS), F-75004 Paris, France, (2) Universit''e Bordeaux, Inserm, Bordeaux Population Health Research Center, Bordeaux, France, (3) Clinical Trials Unit, London School of Hygiene & Tropical Medicine, London, UK, (4) Centre d'Epid''emiologie Clinique, Assistance Publique-H^opitaux de Paris, H^otel-Dieu, Paris, France)
论文ID：2308.03398
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-08-08