使用外部对照组的主试验方案考虑
摘要：癌症临床试验中使用了越来越多的主控制规程，因为它具有高效性和灵活性，可以加速癌症药物的开发。根据研究目标和设计的不同，主控制规程试验可以是篮子试验、伞型试验、平台试验，或者其他形式的试验，其中在一个单一的协议下并行研究多种药物和/或多种亚群体。外部数据和证据（EDE）可以在主控制规程的设计和分析中使用，例如作为治疗效果评估的外部对照，进一步提高主控制规程试验的效率。本文概述了不同类型的外部对照及其在主控制规程中的独特特点。讨论了主控制规程中涉及外部对照的一些关键考虑因素，包括确立评估目标和合适使用现实世界数据的方法。提出了一个基于定向学习的因果路径图，包括三个关键步骤：（1）定义与研究目标的因果评估相一致的目标统计评估，（2）使用高效的估计器估计目标统计评估及其不确定性，以及（3）通过进行敏感性分析评估因果假设对研究结论的影响。提供了两个使用外部对照的主控制规程示例。
作者：Jie Chen, Xiaoyun (Nicole) Li, Chengxing (Cindy) Lu, Sammy Yuan, Godwin Yung, Jingjing Ye, Hong Tian, Jianchang Lin
论文ID：2307.05050
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-07-12