现实世界证据研究中的估计目标
摘要：真实世界证据（RWE）美国统计协会生物制药部（ASA BIOP）的科学工作组（SWG）一直在审查支持监管决策的RWE生成的统计考虑。作为这一努力的一部分，工作组正在解决RWE研究中的估计目标。构建正确的估计目标 - 反映研究问题和研究目标的估计目标 - 是制定临床研究的关键组成部分。ICH E9（R1）描述了在临床试验中构建估计目标的统计原则，重点关注五个属性 - 人群、治疗、终点事件、干扰事件和人群层面摘要。然而，使用实际世界数据（RWD），即RWE研究，定义临床研究的估计目标需要额外的考虑，例如研究人群的异质性、治疗方案的复杂性、不同类型和模式的干扰事件以及选择研究终点的复杂性。本文回顾了估计目标和因果推断框架的基本组成部分，讨论了构建RWE研究的估计目标的考虑因素，突出了传统临床试验和RWE研究估计目标的相似性和差异，并为选择适当的RWE研究估计目标提供了一份指南。
作者：Jie Chen, Daniel Scharfstein, Hongwei Wang, Binbing Yu, Yang Song, Weili He, John Scott, Xiwu Lin, Hana Lee
论文ID：2307.00190
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-07-04