肿瘤学中用于剂量确定试验的后填充i3+3设计
摘要：一个允许在剂量寻找试验中同时招募主要队列和后补队列患者的正式统计设计。其目标是在不同剂量下积累更多信息以促进剂量优化。所提出的设计称为Bi3+3，它结合了i3+3设计中的简单剂量递增算法和基于概率决策（POD）框架下的基于模型的推断，这两者先前已发表。结果，Bi3+3为在剂量寻找试验中在这些剂量下显示安全特征的患者填补较低剂量提供了简单的算法。POD框架允许在一些后补患者仍然在进行中但毒副作用结果不完整时进行给药决策，从而潜在地加快临床试验。在试验结束时，Bi3+3使用毒副作用和疗效结果来估计最佳生物剂量（OBD）。所提出的推断基于剂量-反应模型，该模型考虑了在现代肿瘤药物开发中经常遇到的单调或平台剂量-疗效关系。模拟研究显示Bi3+3设计与现有设计相比具有有希望的运行特性。
作者：Jiaxin Liu, Shijie Yuan, B. Nebiyou Bekele, Yuan Ji
论文ID：2303.15798
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-04-18