在随机临床试验中调整时间变化的治疗转换：外推的危险及其避免方法
摘要：在随机临床试验中选择估计目标和估计器时，需要谨慎，因为经常出现诸如因疾病进展后转变治疗的患者等干扰事件，这些事件往往极端。统计分析可能很容易诱使人们进行大规模的隐含外推，而这往往不被注意到。我们将使用一个现实的肿瘤学案例研究来说明这个隐含外推的问题，该案例涉及到一个右截尾的时间-事件终点，在这个终点上，患者在疾病进展后可以由于伦理原因从对照组转变为实验性治疗。我们通过开发一种估计器来解决这个问题，该估计器用于比较如果所有患者都接受实验性治疗时的每个时间t的生存概率与如果所有患者在时间t之前都接受对照治疗时的生存概率，使用随机分配作为工具变量以避免依赖于无未测量混杂因素的假设。这种双重鲁棒估计器可以处理时间可变的治疗转换和右截尾生存时间。文章提供了估计器背后的原理，并通过重新分析肿瘤学试验来演示该方法。
作者：Hege Michiels, An Vandebosch and Stijn Vansteelandt
论文ID：2303.06099
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-03-13