设计与非酒精性脂肪性肝病（NASH）相关的、共同主要二元终点的探索性2b阶段平台试验
摘要：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的一种进展性形式，是一种医疗需求巨大的疾病。 平台试验对药企和试验参与者在加速药物开发项目方面带来了巨大的好处。本文中，我们描述了欧盟患者中心的临床试验平台（EU-PEARL）合作组织在NASH中使用平台试验的一些活动，特别是所提议的试验设计、决策规则和模拟结果。根据一系列假设，我们展示了最近与两个卫生主管机构讨论的模拟研究的结果，并从试验设计的角度总结了这些会议的经验教训。由于所提议的设计使用共主要二元终点，我们还讨论了模拟相关二元终点的不同选项和实际考虑因素。
作者：Elias Laurin Meyer, Peter Mesenbrink, Nicholas A. Di Prospero, Juan M. Peric`as, Ekkehard Glimm, Vlad Ratziu, Elena Sena, and Franz K"onig
论文ID：2210.06228
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-01-12