阿尔茨海默病临床试验的自然三次样条分析
摘要：使用混合模型重复测量（MMRM）是阿尔茨海默病和其他具有连续测量结果的进行长期观察的疾病的临床试验中最常用的分析方法。该模型将时间视为一个分类变量，允许对每个随机分组中每个研究访视的平均值进行无约束估计。以这种方式对时间进行分类可能会造成问题，因为包括非安排在内的访视可能会引入偏差，并且排除这些访视会忽略有价值的信息并违反意图治疗原则。由于 COVID19 疫情导致临床试验访视延迟，这个问题更加严重。作为MMRM的替代方法，我们提出了以自然三次样条处理时间并使用测试版本效应来建模随时间变化的均值的约束性纵向数据分析。实践和模拟研究表明，样条模型优于像MMRM和假设比例治疗效应的分类时间模型。
作者：M.C. Donohue, O. Langford, P. Insel, C.H. van Dyck, R.C. Petersen, S. Craft, G. Sethuraman, R. Raman, P.S. Aisen
论文ID：2208.08077
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-01-20