在肿瘤学中的时间至事件估计和随访丢失：以估计框架为基础
摘要：肿瘤学临床试验中，时间至事件估计目标起着核心作用。估计目标框架（ICH E9指南的附录）要求明确定义所关注的治疗效应，以与感兴趣的临床问题相一致，并要求预先定义治疗开始后发生的干预事件的处理方式，这些事件要么无法观察到感兴趣的事件，要么影响治疗效应的解释。我们讨论了临床试验设计和执行中的一个实际问题，即在某些临床情境下，无法系统地追踪患者到达感兴趣的事件。在存在干预事件的失访情况下，可能会影响研究结果的含义和解释。我们提供了试验设计的建议，强调了感兴趣的临床问题和研究设计之间的密切对齐，以及对数据收集和其他实际影响的重要性。当无法对患者进行系统性追踪时，可能需要妥协选择在该情况下可以可行估计的最佳估计目标。我们讨论了使用敏感性分析和补充分析来检验预设假设。
作者：Jonathan Siegel, Hans-Jochen Weber, Stefan Englert, Feng Liu
论文ID：2203.01781
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-07-24