预测认知衰退以丰富阿尔茨海默病临床试验
摘要：阿尔茨海默病临床试验失败的关键问题是参与者选择不当。参与者的认知发展轨迹具有异质性，许多人在试验过程中没有下降，这降低了研究检测治疗效果的能力。试验需要富集策略来招募将会下降的个体。我们开发了机器学习模型，用于预测早期阿尔茨海默病（n = 1342）和无症状个体（n = 756）参与者在分别为24个月和48个月的期间的认知轨迹。使用基线磁共振成像、认知测试、人口统计学和APOE基因型来分类下降者，通过CDR-Sum of Boxes的增加来衡量，以及未下降的参与者，交叉验证和样本外面积下的79\%。使用这些预测模型招募富集后的下降者队列可以将所需样本量减少多达51\%，同时保持相同的检测能力，从而可能提高试验质量，减少终点失败风险，并加速阿尔茨海默病的治疗发展。
作者：Angela Tam, C''esar Laurent, Serge Gauthier, Christian Dansereau
论文ID：2111.04174
分类：Quantitative Methods
分类简称：q-bio.QM
提交时间：2022-05-05