自动预测认知和功能衰退可显著减少早期阿尔茨海默病临床试验所需的受试者人数
摘要：阿尔茨海默病进展的多样性使得预测个体患者的认知和功能下降速度变得具有挑战性。短期预测工具可以帮助丰富临床试验设计，并将预防策略聚焦在最高风险的患者身上。我们利用基线认知得分和基于MRI的特征构建了一个预测模型，以确定哪些轻度认知障碍患者在2年和3年的随访期间保持稳定，而哪些患者发生了功能下降（根据CDR-SB分数增加2分为衡量标准），这些时间段一般是临床试验的长度。结果显示，将两组特征结合起来，可以预测2年内的认知下降率达到77\%的准确率（敏感性81\%，特异性75\%），3年内的准确率为74\%，敏感性为75\%，特异性为73\%。使用这个工具来选择试验参与者可以使2年研究所需的样本量缩减3.8倍（3年研究缩减2.8倍），以假设治疗效果为25\%减少认知下降。讨论：这种队列筛选工具可以通过增加临床试验的效力加速治疗方法的开发。
作者：Neda Shafiee, Mahsa Dadar, Simon Ducharme, D. Louis Collins
论文ID：2101.08346
分类：Quantitative Methods
分类简称：q-bio.QM
提交时间：2021-01-22