变动随访时间的不良事件生存分析（SAVVY）-- 不良事件风险的估计
摘要：改进临床试验中的不良事件（AE）数据分析是SAVVY项目的目标。该项目通过适当处理不同的随访时间和竞争性事件（CEs），利用生存分析技术来提高AE数据的分析水平。尽管统计方法学已经取得了进展，但是在AE分析中常常使用的发生比例、发生密度或非参数的Kaplan-Meier估计器（KME），要么忽略了剪辑或CEs。在一个包括多个赞助机构的随机临床试验的实证研究中，研究了这些潜在的偏倚来源。主要目标是将通常用于AE分析的估计器与Aalen-Johansen估计器（AJE）作为“金标准”进行比较。本文报告了单样本的发现，而一个相关的文章则考虑了比较治疗组时的后果。估计器通过描述性统计、图形显示和随机效应荟萃分析进行比较。在荟萃分析中，调查了不同因素对偏倚大小的影响。比较在最大随访时间和较早评估时间点进行。CE的定义不仅包括AE之前的死亡，还包括与疾病过程或治疗可能相关的AE的随访结束。十个赞助机构提供了17个试验，涉及186种AE。一减KME的平均值约为AJE的1.2倍。影响偏倚的主要因素是剪辑和CEs的数量。因此，使用发生比例的平均偏倚不到5％。假设发生密度具有恒定的风险是几乎没有问题的，前提是考虑到CEs。有必要改进关于报告AE风险的指南，以便用AJE来代替KME和发生比例，并且对CE进行适当的定义。
作者：Regina Stegherr, Claudia Schmoor, Jan Beyersmann, Kaspar Rufibach, Valentine Jehl, Andreas Br"uckner, Lewin Eisele, Thomas K"unzel, Katrin Kupas, Frank Langer, Friedhelm Leverkus, Anja Loos, Christiane Norenberg, Florian Voss and Tim Friede
论文ID：2008.07883
分类：Applications
分类简称：stat.AP
提交时间：2023-04-17