关于治疗效果评估中不同随访时间下不良事件的估计和分析
摘要：药物安全性评估中，不当的分析方法可能会导致对疗法安全性及其益害比的误导性结论。不同患者的随访时间差异使不良事件（AE）的统计分析变得复杂。本文重点讨论了在治疗干预的益处评估中，存在不同随访时间的AE数据的分析问题。我们首先从数据安全的角度讨论了需要进行的估计问题，引出了估计目标的概念。尽管当前关于估计目标的讨论主要与疗效评估相关，但该概念同样适用于安全终点。在估计目标的框架下，我们提出了分析AE的统计方法，重点关注特定类型首次发生AE的时间。我们给出了针对所描述估计目标应该使用的估计量的建议。此外，我们还阐述了在临床试验中分析AE的实际影响，并概述了不同指征的示例。我们还对卫生技术评估（HTA）机构在评估安全性数据方面的现行做法进行了回顾。最后，我们描述了对AE数据的荟萃分析中存在的问题，并勾勒了可能的解决方案。
作者：Steffen Unkel, Marjan Amiri, Norbert Benda, Jan Beyersmann, Dietrich Knoerzer, Katrin Kupas, Frank Langer, Friedhelm Leverkus, Anja Loos, Claudia Ose, Tanja Proctor, Claudia Schmoor, Carsten Schwenke, Guido Skipka, Kristina Unnebrink, Florian Voss, Tim Friede
论文ID：1805.01834
分类：Other Statistics
分类简称：stat.OT
提交时间：2018-09-24